La thérapie génique est une technique médicale qui utilise des gènes normalisés spécifiques pour remplacer des gènes anormaux ou non présents chez un individu affecté. Le but de la thérapie génique est de corriger un trouble causé par des gènes manquants ou anormaux. Bien que les procédés de thérapie génique soient encore en phase expérimentale, les résultats obtenus sont assez encourageants.
Depuis les années 1980, environ 2 500 essais cliniques liés à la thérapie génique ont été menés dans le monde. Le plus grand nombre d’essais cliniques de thérapie génique active a eu lieu en 2015, et 163 ont été menés.95 % des essais cliniques sont classés comme étant en début de développement. Environ 7 essais cliniques sur 10 sont répertoriés comme étant en cours.
Les deux tiers de tous les essais cliniques de thérapie génique sont basés aux États-Unis, la plupart ciblant des cancers ou des maladies spécifiques. Cependant, la première thérapie génique approuvée a eu lieu dans l’Union européenne en 2012.
Ce sont les avantages et les inconvénients les plus importants de la thérapie génique à examiner.
Les plus grands avantages de la thérapie génique
1. La thérapie génique ne dépend pas des découvertes naturelles pour son avancement.
De nombreux médicaments d’aujourd’hui sont basés sur des découvertes de la nature. Les antibiotiques ont été découverts en 1928 par Alexander Fleming lorsqu’il a remarqué que les bactéries d’une boîte de Pétri mouraient lorsque des moisissures de penicillium étaient laissées en contact avec elles. La thérapie génique est basée sur la technologie et notre capacité à identifier puis à modifier des gènes spécifiques. Cela signifie que nous pouvons faire progresser ces traitements médicaux plus rapidement. En retour, nous serons en mesure de réduire considérablement les coûts de ces thérapies à mesure que notre technologie et nos meilleures pratiques s’amélioreront.
2. Peut être utilisé en dehors de l’humanité.
La thérapie génique n’est pas une technologie réservée uniquement aux humains. Nous pouvons appliquer les techniques de thérapie génique aux plantes et aux animaux. Cela nous permet de traiter vos maladies génétiques, d’allonger l’espérance de vie et de stabiliser la santé. Les applications futures de la thérapie génique pourraient créer une chaîne alimentaire plus saine du début à la fin. Nous pourrions même renforcer le système immunitaire des plantes et des animaux pour résister naturellement aux maladies et éviter la mise en danger ou l’extinction d’espèces. En retour, les producteurs de denrées alimentaires pourraient générer plus de profits car ils auraient des rendements plus élevés.
3. La thérapie génique nous permet de traiter ce qui était autrefois considéré comme incurable.
L’approche moderne de la thérapie génique fait plus que corriger un trouble qui survient dès la naissance. Nous pouvons également utiliser les thérapies géniques pour corriger des troubles ou des maladies spécifiques qui se développent au fil du temps. Tout ce qui a une base génétique, de la grippe à la maladie de Parkinson, pourrait être traité avec des médicaments et des techniques développés à partir de la recherche en thérapie génique. Même si l’espérance de vie de certains ne peut être prolongée, la qualité de vie vécue pourrait être beaucoup plus élevée.
4. Pourrait être utilisé pour d’autres applications au-delà des maladies et troubles génétiques.
La thérapie génique a le potentiel d’être utile de plusieurs façons. Imaginez pouvoir consulter un médecin spécialiste de la fertilité pour un traitement de l’infertilité génétique afin de l’inverser définitivement. Les thérapies géniques peuvent traiter des problèmes comme le glaucome pour préserver la vue. Des tests cliniques sur des animaux ont déjà montré que les avantages du traitement d’affections ne mettant pas la vie en danger peuvent conduire à une vie «normalisée» pour les personnes touchées. Appliquées à l’homme, les thérapies géniques pourraient soulager de nombreuses souffrances.
5. La thérapie génique mettrait fin à la stigmatisation des troubles génétiques.
Aux États-Unis, environ 1 personne sur 10 est touchée par une maladie rare à un moment donné. Cela signifie qu’environ 33 millions de personnes sont actuellement aux prises avec des signes et des symptômes difficiles d’une maladie génétique d’une manière ou d’une autre. Certains problèmes de santé peuvent être bénins, tandis que d’autres peuvent mettre la vie en danger. Environ 4 maladies sur 5 que nous avons identifiées qui sont nocives pour les humains ont une base génétique qui cause le problème. En remplaçant les cellules défectueuses ou en introduisant de nouvelles génétiques lorsqu’elles sont manquantes, certains de ces problèmes peuvent être traités.
6. Donne aux parents un nouvel espoir pour leurs enfants.
Environ 3% de tous les enfants nés aux États-Unis chaque année sont affectés par une maladie génétique. Bon nombre de ces troubles et maladies tueront les enfants qu’ils affectent. Les malformations congénitales, par exemple, sont actuellement la principale cause de mortalité infantile aux États-Unis. Environ 20 % de tous les décès de nouveau-nés sont attribués à des malformations congénitales. Les technologies qui nous permettent d’offrir une thérapie génique pourraient réduire ces chiffres dans les années à venir.
7. La thérapie génique pourrait débloquer de nombreuses nouvelles découvertes potentielles.
Les nouvelles thérapies géniques pourraient sauver de nombreuses vies. Plus de personnes signifie plus de perspectives et de diversité pour les recherches futures. En sauvant des vies aujourd’hui, nous pourrions préparer le terrain pour de nombreuses autres découvertes potentielles à l’avenir par ceux qui ne seraient pas ici autrement. Si les questions éthiques sur la thérapie génique seront toujours posées, comme elles devraient l’être, le potentiel scientifique de ce domaine de recherche ne peut être ignoré.
Les plus gros inconvénients de la thérapie génique
1. La thérapie génique peut ralentir le processus naturel de deuil.
Certaines thérapies géniques ont déjà fait leurs preuves. La leucémie infantile est une maladie spécifique qui répond bien aux traitements de thérapie génique. Cependant, tous les enfants ne répondent pas à la thérapie génique, et tous les troubles ou maladies ne peuvent pas être traités avec les niveaux actuels de technologie. Il y a des considérations à long terme qui doivent également être prises en compte. Que se passe-t-il si la vie d’un enfant est sauvée, alors cet enfant vit dans un état végétatif persistant pour le reste de sa vie ? À certains égards, les thérapies géniques sont désavantagées car elles donnent aux gens la possibilité d’embrasser une réalité alternative qui n’existe peut-être pas.
2. Cela peut conduire à des problèmes éthiques dangereux.
Les thérapies géniques peuvent être utilisées pour traiter les maladies et troubles génétiques. Il pourrait également être utilisé pour créer la « perfection » chez les enfants. Imaginez un monde où les parents peuvent manipuler génétiquement leurs enfants pour les rendre plus intelligents ou plus spécifiques. Cela créerait une nouvelle classe sociale de personnes « créées », dont l’accès est exclusif à ceux qui ont les moyens financiers de mener à bien un tel processus. Cela pourrait même conduire à une société dans laquelle ces êtres « créés » répriment ceux qu’ils sentent « en dessous » d’eux.
3. Les thérapies géniques pourraient créer de nouvelles formes de dopage sportif.
Les athlètes sont toujours à la recherche d’un nouvel avantage pour faire passer leurs compétences au niveau supérieur. Nous l’avons vu avec les médicaments améliorant les performances, l’hormone de croissance humaine et le dopage sanguin. Les thérapies géniques pourraient faire passer ce concept à un niveau supérieur. Imaginez un athlète qui pourrait faire examiner son profil génétique dans le but de perfectionner certaines composantes de la vitesse ou de l’agilité. Ceux qui ont accès à cette technologie pourraient se créer plus de succès, déprimant davantage les classes les plus pauvres. Le dopage génétique ne devrait pas non plus être réservé à l’athlétisme.
4. Il s’est avéré être une approche inefficace de la science médicale.
Seuls 5% des essais cliniques impliquant des thérapies géniques ont été couronnés de succès. L’espoir est grand que cette technologie fonctionnera un jour, et certains ont fonctionné, mais la plupart n’ont pas fonctionné. Les chercheurs ont découvert que les maladies génétiques qui provoquent des signes et des symptômes gênants peuvent s’améliorer pendant de courtes périodes avec le traitement. La plupart, cependant, régressent après un court laps de temps et l’individu revient à son état antérieur.
5. Les thérapies géniques sont plus efficaces lorsqu’il s’agit de tissus donnés.
La plupart des traitements de thérapie génique qui réussissent aujourd’hui impliquent encore des dons de tissus, tels que la moelle osseuse, provenant de personnes directement compatibles. Certains dons peuvent être extrêmement douloureux et avoir des conséquences à vie pour les personnes concernées. Bien que ces coûts soient couverts pour les donneurs par l’assurance privée du bénéficiaire ou par des organisations comme Be the Match Registry, l’accès au traitement peut être limité pour certains. Dans de rares cas, cela pourrait même entraîner une perte d’emploi, une invalidité ou des situations mettant la vie en danger.
6. Il peut ne pas être efficace comme solution médicale à long terme.
Les antibiotiques ont été découverts il y a moins d’un siècle et nous assistons déjà à la prochaine évolution des bactéries. Ces soi-disant « super bugs » sont extrêmement résistants aux antibiotiques existants. Aux États-Unis, plus de 2 millions de personnes sont infectées par des bactéries devenues résistantes aux antibiotiques. Plus de 20 000 personnes meurent chaque année de ces infections. Selon le CDC, une bactérie appelée CRE est résistante à presque tous, sinon à tous, les antibiotiques disponibles aujourd’hui. Des thérapies géniques réussies pourraient produire le même type d’évolution.
7. La thérapie génique n’est pas bon marché.
La première thérapie génique approuvée par l’Union européenne est appelée alipogène tiparvovec. Il se négocie actuellement à 1 million de dollars par traitement. Luxturna est une option de thérapie génique qui peut corriger certaines formes de cécité et coûte jusqu’à 1 million de dollars pour traiter les deux yeux. Même Yescarta, qui s’est avéré être l’option de traitement de thérapie génique la plus efficace pour 7 500 patients, a un prix d’entrée de gamme d’environ 200 000 $ par traitement.
8. Vous n’avez pas de méthode de livraison fiable pour le moment.
L’option la plus courante pour l’administration de la thérapie génique est l’utilisation de vecteurs viraux. Le problème avec l’utilisation de ce type d’enzyme pour le traitement est que le système immunitaire d’une personne peut l’éliminer avant que la thérapie puisse être introduite. Même si le système d’administration fait son travail, la réplication et la division cellulaires peuvent se produire à des taux imprévisibles. Les modifications génétiques subies par une personne peuvent même déclencher une réponse immunitaire qui pourrait être plus dangereuse que la maladie traitée en premier lieu.
9. Les thérapies géniques peuvent produire des résultats inattendus.
Si une erreur se produit pendant le processus d’introduction du gène, le patient recevant une thérapie génique peut subir une erreur génétique plus importante qu’au cours de la procédure. Si cela se produit, un trouble encore plus grave pourrait se développer. Cela signifie que la plupart des patients ont besoin de plusieurs séances de thérapie pour terminer leur thérapie génique. Ils passent ensuite par une période d’examen approfondie pour s’assurer que les thérapies prennent racine. Même avec une assurance, vos dépenses personnelles pour un traitement grave pourraient dépasser 8 chiffres.
10. Vous avez des complications spirituelles dont il faut discuter.
Certaines personnes croient que le profil génétique d’un individu est établi par Dieu ou par son être ou processus surnaturel préféré. Tenter de modifier ce processus est considéré comme interférant avec ce qui était prévu pour cette personne. Pour certains, tenter de corriger une maladie génétique équivaut à un manque de foi ou à un désir de remettre en question Dieu, le destin ou la nature. Si ces perspectives ne sont pas discutées, il y aura toujours une résistance naturelle au sein de la population générale à la thérapie génique, même si elle réussit.
Les plus grands avantages et inconvénients de la thérapie génique nous montrent qu’elle pourrait être l’avenir de la médecine. Parce qu’il s’agit d’une nouvelle option et que les coûts de recherche et de développement doivent être récupérés d’une manière ou d’une autre, les coûts sont extrêmement élevés. Nous devons trouver des moyens de gérer ces coûts et les encourager à éventuellement être abaissés grâce à de nouvelles innovations dans ce domaine. Sinon, cela restera une option de traitement uniquement pour ceux qui peuvent se le permettre.
